Otizm Tedavisinde Tarihte İlk Kez Bir İlaç Heyecan Yarattı!

[melleseferi]

Otizm Tedavisinde Tarihte İlk Kez Bir İlaç Heyecan Yarattı!



ABD’de yapılan küçük ancak umut verici bir klinik araştırma, Suramin adlı ilacın çocuklarda otistik spektrum bozukluğunun tedavisinde ölçülebilir düzeyde başarılı sonuçlar verdiğini gösterdi. Annals of Clinical and Translational Neurology dergisinde yeni yayımlanan çalışmanın sonuçlarını değerlendiren uzmanlar, elde edilen bu sonuçların çok heyecan verici olduğunu ve ilk kez otizmi tedavi eden bir ilaca sahip olma imkanının oluştuğunu belirtiyorlar. Çok küçük bir grubu kapsamasına rağmen kullanılan ilacın güvenlik sorunu olmaması ve çalışmanın çift kör, plasebo kontrollü bir araştırma olması elde edilen sonuçların tıp dünyasında heyecan yaratmasına neden oldu.

Çalışmanın yazarlarından UC San Diego Tıp Fakültesi Çocuk Hastalıkları ve Patoloji uzmanı Prof. Dr. Robert K. Naviaux, 5- 14 yaş arasındaki otizm tanısı almış 10 erkek çocuktan beşinde, suraminin tek bir intravenöz enfüzyonu uyguladıklarını (diğer 5 çocuğa plasebo verildi) ve oldukça iyi sonuçlar elde ettiklerini açıkladı. Çalışmada dört konuşamayan çocuk olduğunu söyleyen Prof. Dr. Naviaux, “Suramin tedavisi uygulanan 6 ve 14 yaşındaki çocuklar, hayatlarının ilk cümlelerini tek bir suramin infüzyonundan bir hafta sonra söyledi. Bu plasebo grubundaki çocuklardan hiçbirinde olmadı” dedi.

Suramin nedir?

Afrika uyku hastalığını tedavi etmek için 1916’da geliştirilen ve 100 yıldır kullanılan Suramin, uyku hastalığı için tercih edilen bir tedavi yöntemidir. DSÖ Temel İlaç Listesinde en etkili ve güvenli ilaçlar arasında yer almaktadır. Yeni araştırmalar, Suraminin, çocuklarda otistik spektrum bozukluğunun semptomlarını ölçülebilir düzeyde iyileştirdiğini gösteriyor.

Otistik spektrum bozukluğu, (OSB) genellikle iletişim ve dil zorlukları, tekrarlayan davranışlar ve sosyalleşmede yetersiz olma özelliği taşıyan bir grup gelişimsel bozukluğu kapsar. Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri OSB’nin 68 çocuğun 1’inde gerçekleştiğini ve erkek çocuklarda kızlardan dört kat daha yaygın görüldüğünü belirtiyor. OSB’nin bilinen tek nedeni yok, ancak genetik problemleri ve gebelik sırasında viral enfeksiyonlar, kirleticiler veya komplikasyonlar gibi çevresel faktörler nedeniyle oluştuğu sanılıyor.

Çalışmasının amaçlarından biri, hücre tehlike hipotezini, OSB’nin patogenezine katkıda bulunan olası birleştirici bir teori olarak test etmekti. Surin infüzyonunu alan beş erkek çocukta dil ve sosyal davranış, kısıtlı veya tekrarlayan davranışlar ve başa çıkma becerilerinin geliştiği görüldü. Sonuçların ölçümünde ADOS-2, ATEC, CGI ve EOWPWT gibi standart test ve anketler kullanıldı; ayrıca sonuçlar sınandı. Elde edilen bulgularda tartışma olmaması için ebeveynlerden bir davranışın, ancak semptomun en az bir hafta sürmesi durumunda, 6 haftalık CGI’da değiştirilmiş olarak işaretlenmesi istendi.

Araştırmacılar ADOS-2 skorlarının altı hafta sonra suramin tedavisi grubunda düzeldiğini, ancak plasebo grubunda düzelmediğini net şekilde gösterdiler. Spesifik olarak, ADOS-2 skorları, suramin grubunda -1.6 puan artmıştır, ancak plaseboda değişiklik olmamıştı. ADOS-2’de 6 veya daha az puana sahip çocuklar hafif semptomlara sahip olabilir ancak ASD’nin resmi teşhis kriterlerini karşılamayabilir. 7 ile 8 arasındaki skor çocuğun otizm spektrumunda olduğunu gösterir. Dokuz ve üstü çocuk ise otistik olarak sınıflandırılır.

Ayrıca, Suramin tedavisi ABC, ATEC ve CGI ölçümlerinde de iyileşme sağladı. Araştırmacılar, sosyal iletişim ve oyun, konuşma ve dil, sakin ve odaklanma, tekrarlayan davranışlar ve başa çıkma becerilerinde olumlu gelime olduğunu belirtti. Katılımcı aileler de suramin alan çocukların tedaviden belirgin şekilde fayda gördüklerini bildirdiler.

04.06.2017 - medikalakademi.com.tr